PATIENTENVERBAND FAMILIÄRE AMYLOID POLYNEUROPATHIE e.V.

Selbsthilfegruppe für ATTR-Amyloidose


"Roland´s Story"

In diesem kurzen Video haben unser Vorsitzender Roland Straube und seine Frau Nicky eindrucksvoll Ihren Umgang mit der Krankheit geschildert. Dieses Video ist in Zusammenarbeit mit Alnylam Pharmaceuticals entstanden.




Erbliche ATTR Amyloidose -

„Es lohnt sich, für Aufklärung zu sorgen“

Bericht aus Beiblatt der Süddeutschen Zeitung



Zulassung von Patisiran zur Behandlung der hATTR-Amyloidose durch die FDA

Diesen Freitag, dem 10.08.2018, hat die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (U.S. Food & Drug Administration) in einer Pressemitteilung die Zulassung von Patisiran (Handelsname: Onpattro; Hersteller: Alnylam) als Infusionstherapie zur Behandlung der Polyneuropathie bei hATTR bekannt gegeben. Bereits Ende Juli hatte die europäische Arzneimittel-Agentur EMA die Zulassung auch für Europa empfohlen (Link zum Statement).

Das Medikament verfolgt einen neuen Therapieansatz der Gentherapie. Über kleine RNA-Stücke (RNA hat große Ähnlichkeit mit DNA) wird bereits die Entstehung von fehlerhaftem Transthyretin (TTR) in den Leberzellen verhindert. Somit wird kein falsch gebildetes TTR ins Blut abgegeben. Dort würde es sonst durch Aneinanderlagerung und Ablagerung im Gewebe die Symptome der Krankheit verursachen.

Patisiran ist das erste zugelassene Medikament, dass über diesen Wirkmechanismus, der sog. RNA-Interferenz (RNAi), funktioniert und könnte als Vorlage für die Entwicklung weiterer Medikamente zur Behandlung von anderen erblichen (und möglicherweise auch nicht-erblichen) Erkrankungen dienen.

Zu diesem Thema gab es am 20.08.2018 auch einen WDR5 Podcast



 


themenbote MEDIZIN: Unser Verein stellt sich vor

 

Die Juli-Ausgabe des themenboten MEDIZIN, der dem Handelsblatt beiliegt, dreht sich diesen Monat um das Thema seltene Erkrankungen. Passend zum Thema hat sich unser Verein in einem kurzen Artikel vorgestellt und es sogar aufs Titelblatt geschafft (s.u.). Die gesamte Ausgabe "Selten, aber nicht alleine" findet ihr hier (unser Artikel ist auf Seite 8) Unter anderem geht es darum wie Gentests schneller zu Ergebnissen kommen und darum wie viel die Selbsthilfe bewegen kann!


 










Mediziner-Latein – Deutsch|Deutsch – Mediziner-Latein 

Manchmal sprechen Ärzte dann doch einfach eine etwas andere Sprache. Genau aus diesem Grund wurde das Internetportal „Was hab‘ ich?“ ins Leben gerufen. Hier können Patienten ihre medizinischen Befunde kostenlos von Medizinstudenten „übersetzen“ lassen. Man lädt seinen Befund in dem Portal hoch und kann ihn nach wenigen Tagen in einer auch für Laien verständlichen Sprache lesen. Der Service ist komplett anonym, passwort-gesichert und kostenlos.

Außerdem bietet „Was hab‘ ich?“ auch Kurse für Medizinstudenten und Ärzte an und setzt sich damit für eine bessere Kommunikation zwischen Arzt und Patient ein.

 Hier der Link zum „Was hab‘ ich?“-Portal